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每天新增100例,儿童肿瘤患者为何“缺医少药”?

韩璐 来源:21世纪商业评论 2021-11-24
筛查、治疗阶段依旧困难重重,但各方在努力。

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今年4岁的“小苹果”曾在两岁时被确诊腺泡型横纹肌肉瘤,辗转4家医院,历经了12次化疗、28次放疗,在父母和医生的努力下,最终赢得了成长的生机。

国内像“小苹果”这样的儿童肿瘤患者并不少,统计数据显示,我国每年约有3至4万名儿童确诊肿瘤,这意味着,平均每天就有近百例新增病例出现。

而近十年来,这一数字每年正以2.8%的速度增长 ,恶性肿瘤已成为儿童第二大致死原因。

儿童肿瘤包括众多类型,如神经母细胞瘤、肾母细胞瘤、急性淋巴细胞白血病、肝母细胞瘤、横纹肌肉瘤、畸胎瘤等等。

可是现实临床中,普通公众对儿童肿瘤知之甚少,甚至由于诊断艰难、缺乏重视等原因,大部分患儿在发现时已经是晚期。

长期面临“被遗忘、被误解”的儿童肿瘤,需要打破治疗困境。

筛查之难

儿童肿瘤难治的关键,在于难发现。

浙江大学医学院附属儿童医院王金湖医生坦言,肿瘤归根到底还是一种罕见病,相对来说儿童来说,诊断会更难。

儿童肿瘤发病,从流行病学的角度来考量,高峰值在3岁,这个年龄极度缺乏表达能力,很难清楚地表达自己什么地方不舒服。这种情况下,很难通过对小孩子的询问去诊断、发现。

“患儿要去做CT,CT有辐射,核磁共振做一次也非常困难,所以也很难成为临床上早期筛查跟诊断的工具。这样听起来,医生、病人也没办法,现在的检查体系也没有办法,客观现实是,现在并没有适合儿童肿瘤广泛筛查的工具。” 

据王金湖透露,现在国家政府,包括科技部等,都在尽可能推进这一工作,希望能够找到一些肿瘤的标志物,看看是不是作为早期筛查的工作。“这项工作我们也在进行,只不过目前还没有进入到临床应用阶段。”

深圳市拾玉儿童公益基金会秘书长、“向日葵儿童”公益项目发起人李治中也表示,儿童肿瘤筛查的科研没有跟上,背后有各种原因。

李治中表示,未来是否可能基于血液或者体液做患儿检查,需要更多的科研和创新,更需要费用可及。“对国家来说,推广任何一种罕见病药物,成本都是非常高的,我们需要很多数据做这件事情。”

此前,日本做过新生儿神经母细胞瘤的筛查,由于对远期生存率并没有太大的影响,成本投入又很高,于是该方法没有得到推广。

缺“药”可用

在临床治疗案例中,经常会发现,儿童使用的抗癌药物是胃癌药物,或者是其他成人用药,几乎所有肿瘤治疗手段也都是面向成人。对医生来说,儿童肿瘤目前没有太好的治疗手段。

主要原因是新药研发投入少。

从理性的角度考虑,有限的资源应该用到最需要的地方,中国癌症当中最大的病人是肺癌、肝癌,资源应该倾向于得病率更高的地方。

但对于每天新增100例的肿瘤患儿,他们也亟待“解药”。

李治中告诉记者,儿科缺乏用药有几个重要的原因。许多儿童肿瘤本质上是罕见病,目前对于罕见病,包括成人的罕见肿瘤临床研发都是稀少的,背后一个是经济的原因,一个是临床研究的困难,比如招募病人。

所以,药企一般不会作为优先级来考虑。当然还有特殊的原因——儿科的临床相对来说要求更高,政策不是很鼓励。在中国,依然存在这样的困难。

在欧美,这两年有更多的政策鼓励企业做儿童肿瘤。

第一,要求药物有可能共识用于成人儿童肿瘤,在药物上市之前必须开展儿童的实验,这是硬性需求。如果针对罕见病的儿童药物开发出来,会享有一些市场独占权,能够优先评审。监管层要鼓励商业逻辑的闭环,而不是让企业来做慈善,因为这样是无法持久的。

中国儿童肿瘤的病人数量大,能够参与临床试验的患者量也庞大的,是几乎任何美国医院都比不了的。

如何结合这样的需求,迅速开展临床试验,推动临床转化,是国内医学界想共同推进的问题。

药企发力

今年,百济神州宣布其达妥昔单抗β(商品名:凯泽百)获国家药品监督管理局批准,用于治疗12月龄及以上的高危神经母细胞瘤患者,及伴或不伴有残留病灶的复发或难治性神经母细胞瘤患者,这是中国首个获批用于神经母细胞瘤治疗的靶向免疫治疗药物。

神经母细胞瘤是一种颅外实体肿瘤,被称作“儿童肿瘤之王”,在儿童恶性肿瘤中约占8%-10%,死亡率占到15%。

去年11月,凯泽百已经在海南博鳌落地,以“先行先试”的绿色通道政策,惠及近30位神经母细胞瘤患儿。

百济神州副总裁刘焰说,百济神州进入儿童肿瘤领域也是刚刚开始,先是从发现有需求,然后实现了凯泽百的引进。

“引进的过程也没有那么顺利。毕竟作为一家商业公司,从利润的角度,引进这样的药物的确不是为了挣钱。当时内部有过很多讨论,后面从董事会和管理层的角度,都觉得这可以帮助到儿童,给孩子带来更美好的未来,甚至有带来治愈的可能性。所以最后公司决定,把它引进到中国来。”

在百济神州的管线内,针对儿童肿瘤有两个相关产品,一个是凯泽百,另外一个是CD3-CD19双特异性抗体,用于治疗急性淋巴细胞白血病。

刘焰表示,公司未来也在考虑,从药企的角度开展更多的工作。

“治愈一个孩子,影响的是一个家庭的未来。”这是面对儿童肿瘤治疗时,大部分人的共识。虽然现在该领域还缺乏直接支持的政策,在筛查、治疗阶段依旧困难重重,但各方已经在努力。

王金湖说,除了药企的努力外,还有一些积极现象,比如儿童肿瘤领域的医生队伍在不断壮大,而且儿童肿瘤的治愈率总体高于成人,儿童对很多药物敏感度更高,早诊早治的话,整体成本相对也会比成人更低。

“比如,儿童肿瘤里面比较常见的典型的肝母细胞瘤、神母细胞瘤治疗,就是传统的化疗药物,一个疗程可能几千元,再加手术或者放疗,总费用10万元,就可以救下一个小孩子。”

他补充道:“当然中间的费用差别是很大的,比如神经母细胞瘤高危组,会建议用化疗,然后手术,手术完再做化疗,化疗完做移植,移植完做免疫治疗。如果早些治疗,对于孩子的治疗机会更大,经济负担也更低。”

王金湖说,儿童肿瘤是有治愈可能的,而不仅仅是多活3年、5年,所以如果从经济角度来说,回报率会比很多的成人癌症更高。


(编辑:曹彦君)
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